5月16日，北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q“北?？党伞保┬迹淙Y子公司——北?？党桑ㄉ虾＃┥锟萍加邢薰緸槌钟腥说淖⑸溆镁S拉苷酶β（商品名：戈芮寧）獲國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市。戈芮寧是國內(nèi)首個本土自主研發(fā)適用于12歲及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代治療，可完全替代同類進(jìn)口產(chǎn)品。

　　北?？党蓜?chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群接受《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者采訪時表示，相較高昂的進(jìn)口藥物，戈芮寧可大幅降低患者用藥成本。

　　值得注意的是，據(jù)統(tǒng)計，國內(nèi)戈謝病患者僅約3000人。如何平衡社會意義與企業(yè)盈利，是罕見病研發(fā)企業(yè)面對的一大難題。為解決這一問題，戈芮寧的CRDMO（合同研究、開發(fā)和生產(chǎn)組織）服務(wù)公司藥明生物從源頭控制罕見病藥物的開發(fā)成本和生產(chǎn)成本。

　　藥明生物首席執(zhí)行官陳智勝表示，“在中國開發(fā)罕見病藥物，一定要通過技術(shù)手段，更好地控制成本。讓更多的罕見病藥物在比進(jìn)口產(chǎn)品定價低不少的情況下，仍然具有一定的盈利空間”。

　　據(jù)悉，戈謝病是最常見的溶酶體貯積癥之一，為位于1q22號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病，患者易出現(xiàn)脾腫大、肝腫大、貧血、血小板減少癥、骨痛和骨折，嚴(yán)重的戈謝病類型早期可出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)癥狀。臨床中，戈謝病包括圍產(chǎn)期致死型、Ⅰ型（非神經(jīng)病變型）、Ⅱ型（急性神經(jīng)病變型）和Ⅲ型（慢性神經(jīng)病變型），其中Ⅰ型和Ⅲ型戈謝病患者多能生存到成年。

　　薛群接受《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者采訪時表示，“在目前國內(nèi)已獲批的三個戈謝病治療產(chǎn)品中，我們的適應(yīng)癥覆蓋范圍最為全面。具體而言，戈芮寧同時獲批用于Ⅰ型和Ⅲ型患者群體，并特別覆蓋青少年及成人患者中其他藥物治療無效或不耐受的細(xì)分人群”。

　　近30年來，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法（ERT）一直是戈謝病的標(biāo)準(zhǔn)治療方法。臨床試驗和真實世界數(shù)據(jù)表明，患者的主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀、體征以及生活質(zhì)量得到了顯著改善。但此前，ERT療法昂貴，患者用藥負(fù)擔(dān)重，大量戈謝病患者及家庭無法承受如此高昂的用藥成本。

　　以賽諾菲旗下子公司健贊（Genzyme）的伊米苷酶為例，數(shù)據(jù)顯示，國際上使用伊米苷酶的年治療費(fèi)用約為10萬～30萬美元；而國內(nèi)的成人患者年均費(fèi)用可能超過100萬元。除伊米苷酶外，武田制藥的維拉苷酶α也已在國內(nèi)獲批上市，但用藥成本均十分高昂。

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　　薛群表示，全球可負(fù)擔(dān)戈謝病可持續(xù)治療的患者人數(shù)大約為5000～8000人。但現(xiàn)實情況是，還有大量的戈謝病患者沒有接受治療，他們分布在全球各地。

　　“很多中國的戈謝病患者即使在進(jìn)口產(chǎn)品注冊批準(zhǔn)上市15年以上的情況下，仍無法獲得治療。”薛群說，“如果中國藥企不在這方面有作為，在國際市場定價沒有話語權(quán)，在整個罕見病藥物創(chuàng)新和市場化生態(tài)里邊沒有一席之地的話，我們的患者只能夠去奢望，等待跨國公司的藥物在中國能夠降價。以過去將近二十年的經(jīng)歷和觀察，這樣的期盼是比較被動的，幾乎不能實現(xiàn)”。

　　戈芮寧的獲批上市，有望大幅降低國內(nèi)戈謝病患者的用藥成本。薛群表示，按照公司預(yù)期，戈芮寧有望使戈謝病患者的年治療費(fèi)用較進(jìn)口藥物下降50%以上。

　　值得注意的是，開發(fā)罕見病藥物的社會責(zé)任與企業(yè)盈利一直是個無法規(guī)避的問題。即使全球有2.5億～4.5億人遭受罕見病的痛苦，但分散到已知的7000種罕見病中，每類疾病的患者注定都是一個“小眾群體”。

　　以戈謝病為例，根據(jù)弗若斯特沙利文的數(shù)據(jù)，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。如果單純從“投資回報”的角度考慮，可能很少有藥企會為了僅有3000多位患者的戈謝病投入研發(fā)創(chuàng)新藥物，也很少有CDMO企業(yè)會在明知藥物研發(fā)難度大、獲批上市難度大的情況下，接手并投入研發(fā)。

　　作為承接戈芮寧的CRDMO服務(wù)公司，藥明生物從源頭控制罕見病藥物的開發(fā)成本和生產(chǎn)成本，幫助客戶平衡罕見病藥物的投入與回報。藥明生物首席執(zhí)行官陳智勝對記者表示，“（進(jìn)口罕見病藥物）在海外盈利能力非常強(qiáng)，但在中國開發(fā)罕見病藥物，一定要通過技術(shù)手段，更好地控制成本。讓更多的罕見病藥物在比進(jìn)口產(chǎn)品定價低不少的情況下，仍然具有一定的盈利空間”。

　　利用藥明生物的創(chuàng)新技術(shù)平臺和連續(xù)生產(chǎn)技術(shù)（即專利技術(shù)平臺WuXiUP），戈芮寧綜合產(chǎn)量提升超過110倍，酶比活性提升超過50%，實現(xiàn)了生產(chǎn)成本的大幅降低。

　　同時，在成功支持客戶開發(fā)出龐貝病治療產(chǎn)品Pombiliti（適應(yīng)癥和用途）、戈謝病藥物戈芮寧后，藥明生物基于酶替代療法建立的技術(shù)平臺，也將為更多罕見病藥物研發(fā)提供解法。薛群說：“從全球來看，目前共有28種酶替代療法，在全球范圍內(nèi)能夠產(chǎn)生上百億美元的銷售額。我們也希望通過戈芮寧舉一反三，在酶替代療法上長期與藥明生物合作，開拓新的療法，幫助更多罕見病患者。”

　　此外，戈芮寧還是我國首個通過生物制品分段生產(chǎn)檢查的創(chuàng)新生物藥。陳智勝表示，這一突破能夠有效提高CRDMO企業(yè)的產(chǎn)能利用率，亦減輕了該藥物的生產(chǎn)成本。

　　在國內(nèi)上市后，爭取藥價支付方是北海康成首先要做的工作?！爱?dāng)前北?？党傻墓ぷ髦攸c(diǎn)在于全面推動戈芮寧納入醫(yī)療保障范疇，希望它可以獲得省級或國家層面醫(yī)療保障體系的政策支持。這樣可以突破個體化受益局限，使數(shù)百乃至更多戈謝病患者更早獲得規(guī)范化治療”。

　　薛群還提到，罕見病是中國社會近20年時間內(nèi)才出現(xiàn)的新概念，“怎么樣來為這樣有限的患者做定價”還是一個有待多方確定的問題?！拔覀兿Ｍ酶贶菍帪楹币姴∷幬锒▋r做一個示范，在醫(yī)保端實現(xiàn)突破，以完成罕見病生態(tài)圈的閉環(huán)”。

　　與此同時，罕見病藥物也必須“出?！?。薛群說：“罕見病藥物必須開發(fā)國際市場。因此，無論是從研發(fā)水平還是生產(chǎn)質(zhì)量，我們的藥物都必須符合國際上市的標(biāo)準(zhǔn)。未來，戈芮寧的目標(biāo)也一定是走向海外，看我們在國際市場上能拿到多少份額，目前相關(guān)的事項也在進(jìn)展中?！?/p>

　　薛群進(jìn)一步談到，“某些罕見病在東亞地區(qū)的發(fā)病率呈現(xiàn)顯著地域特征。以黏多糖貯積癥Ⅱ型為例，全球約50%的病例集中在東亞地區(qū)。這樣一來，這類罕見病療法的立項可以依托本土臨床資源開展針對性研究或者利用亞洲的資源，把生產(chǎn)和研發(fā)成本攤薄，用更有競爭力的價格推到全球去，這樣的研發(fā)策略將成為我們未來重點(diǎn)推進(jìn)方向”。