當你聽到‘基因治療’這個詞時,是否已經(jīng)想象到未來醫(yī)學的無限可能性?我們的身體不僅可以被藥物治療,還有機會通過基因本身找到病痛的根源。這項前沿科技給無數(shù)患者帶來了希望,尤其是在治療某些遺傳病、腫瘤等方面。而在中國,國家藥監(jiān)局的最新發(fā)布,正是...
5月16日消息,美國賓夕法尼亞州醫(yī)生使用基因編輯工具CRISPR治療了一名患有罕見致命遺傳病的新生兒??茖W家稱,這項技術未來或可惠及數(shù)百萬患者?! ⊙芯咳藛T在最新發(fā)表的論文中描述了這一病例,稱這名來自賓夕法尼亞州克利夫頓海茨的嬰兒 KJ?...
美國男嬰KJ·馬爾登患有因基因變異導致的罕見病,自今年2月以來接受了據(jù)稱為世界首例的定制基因編輯療法,目前效果良好?! ∶绹缎掠⒏裉m醫(yī)學雜志》15日刊發(fā)研究介紹馬爾登的治療情況,稱這一病例為其他罕見病尋求基因療法帶來希望?! ⊙芯孔髡咧?..
美國費城兒童醫(yī)院與賓夕法尼亞大學醫(yī)學院的研究團隊成功利用基因編輯技術治愈了一名患有罕見遺傳性疾病的嬰兒KJ?! ?.該療法采用堿基編輯技術,通過脂質納米顆粒將定制化的CRISPR基因組編輯輸送至肝臟細胞中進行修復。 3.KJ在接受治療后...
據(jù)新華社,當?shù)貢r間5月16日,國際信用評級機構穆迪公司宣布,由于美國政府債務及利息支出增加,該機構決定將美國主權信用評級從Aaa下調至Aa1,同時將其評級展望從“負面”調整為“穩(wěn)定”?! ∧碌习l(fā)開云網(wǎng)站布公告說,評級下調反映出過去十多年來...
開云網(wǎng)站5月16日消息,近期,美國賓夕法尼亞州醫(yī)生使用基因編輯工具CRISPR治療了一名患有罕見致命遺傳病的新生兒??茖W家稱,這項技術未來或可惠及數(shù)百萬患者?! ∫幻加泻币娭旅z傳病的新生兒在接受為其量身定制的實驗性基因編輯療法后,正在...
你是否曾對那些被稱為“瓷娃娃”“木偶人”的人群感到無奈和心痛?距今的第18個國際罕見病日,全球約3億罕見病患者再次成為熱議話題。隨著科技的進步,尤其在基因編輯和人工智能(AI)領域的突破,中國的罕見病診療近來迎來了轉機?! 『币姴?,顧名思...
在一個陽光明媚的午后,孩子們在公園里歡快地嬉戲,而在某個角落,有一位小朋友卻因為罕見的遺傳病而無法參與這份簡單的快樂。想象一下,這種無力感和絕望感對于孩子和他們的家庭來說是多么沉重。然而,最近來自美國費城兒童醫(yī)院和賓夕法尼亞大學醫(yī)學團隊的...