新化合物能修復RNA異常 有助開發(fā)罕見病新療法

　財聯(lián)社4月15日電，日本京都大學等機構(gòu)研究人員在新一期美國《科學進展》雜志上發(fā)表論文說，他們研發(fā)出一種低分子化合物，口服后能修復RNA（核糖核酸）錯誤剪接，從而為治療法布雷病等基因突變引發(fā)的罕見遺傳病提供新思路。研究人員說，這一成果不只是...

罕見病不再孤獨！如何讓這些疾病走進更多人的視野？

　你是否曾聽說過“瓷娃娃”、“蝴蝶寶貝”這些名字？或許這些稱謂在你耳邊只是若隱若現(xiàn)，但它們背后是成千上萬罕見病患者的孤獨故事。每年的國際罕見病日讓我們有機會聚焦這一被忽視的群體，今天我們要探討這些罕見疾病的現(xiàn)狀和可能的未來?！　∪蚍秶鷥?nèi)已...

“不止罕見”愛在行動

　kaiyun中國網(wǎng)頁版登錄kaiyun中國網(wǎng)頁版登錄2025年2月28日，第18屆國際罕見病日如約而至，今年的主題是“不止罕見”。你知道嗎？全球有超過7000種罕見病，影響著3億多人的生活，其中我國罕見病患者就接近2000萬。他們，或許就...

Deepseek明確表示：未來十年能實現(xiàn)50%以上增長的十大行業(yè)

　kaiyun中國網(wǎng)頁版登錄以下是未來十年內(nèi)可能實現(xiàn)50%以上增長的十大行業(yè)，結(jié)合技術創(chuàng)新、政策支持及市場需求等多維度分析：　　- **核心邏輯**：AI在醫(yī)療、金融、制造業(yè)的滲透率加速提升，OpenAI等企業(yè)推動生成式AI商業(yè)化。　　- ...

未來醫(yī)學的希望：罕見病新療法大揭秘！

　你是否曾經(jīng)聽說過罕見病？在全球范圍內(nèi)，罕見病的患者數(shù)量雖然不及主流疾病，但他們的痛苦與挑戰(zhàn)卻是我們不能忽視的現(xiàn)實。2025年2月28日是第18個國際罕見病日，其主題為“不止罕見”，正是為了引起大眾對這一領域的關注。為什么罕見病值得我們關注...

特寶生物創(chuàng)未來：基因療法革新與投資機遇的必看解析！

營養(yǎng)支持是遺傳代謝病防治的關鍵呼吁更多社會力量關注

　一碗鮮美的雞湯、一條美味的海魚、一杯香濃的豆?jié){……這些富含高蛋白的食物，是生活中常見的美食，但對部分遺傳代謝病患兒來說，卻是致命的“毒藥”。　　“汝之蜜糖，彼之砒霜。以苯丙酮尿癥和甲基丙二酸尿癥的遺傳代謝病患兒為例，食用高蛋白食物后，體內(nèi)...

“叩響”遺傳性耳聾患者的無聲世界

　我國每年的新生兒中約有3萬聾兒，60％的遺傳性耳聾與基因缺陷有關。通過生物技術修復基因缺陷或替換掉這些導致耳聾的特定基因，可從根本上恢復患者自然聽力，包括感知復雜的音樂和環(huán)境聲音，且沒有佩戴人工耳蝸需要進行日常維護和設備更換的煩惱?！　?...