此次融資將重點(diǎn)推進(jìn)針對(duì)遺傳性視網(wǎng)膜疾病眼底黃色斑點(diǎn)癥——斯塔加特病（Stargardt disease）的AAV基因療法SB-007的臨床開(kāi)發(fā)，包括正在進(jìn)行的介入性I/II期ASTRA研究和觀察性POLARIS研究，并加速基于其專(zhuān)有蛋白質(zhì)剪接（Protein Splicing）技術(shù)平臺(tái)的AAV基因治療項(xiàng)目管線(xiàn)，覆蓋眼科、神經(jīng)學(xué)及其他未公開(kāi)適應(yīng)癥領(lǐng)域。

　　Stargardt disease是一種遺傳性視網(wǎng)膜疾病，由ABCA4基因突變引起，導(dǎo)致進(jìn)行性視力下降和失明，目前尚無(wú)獲批的治療方法。SB-007旨在通過(guò)產(chǎn)生功能完整的全長(zhǎng)ABCA4蛋白來(lái)解決該疾病的根本遺傳病因，有潛力治療所有患者，不受具體突變類(lèi)型限制。

　　SpliceBio的核心競(jìng)爭(zhēng)力在于其獨(dú)特的蛋白質(zhì)剪接平臺(tái)，該平臺(tái)利用一種名為內(nèi)含肽（inteins）的專(zhuān)有工程化蛋白質(zhì)（該技術(shù)源于普林斯頓大學(xué)）。

　　目前AAV載體存在包裝容量限制（約4.7kb），無(wú)法遞送大基因，許多遺傳病因此“無(wú)藥可治”。

　　SpliceBio的技術(shù)可將目標(biāo)大基因分割成兩個(gè)（或多個(gè)）轉(zhuǎn)基因，通過(guò)雙重AAV載體（dual AAV vectors）遞送。進(jìn)入細(xì)胞后，各轉(zhuǎn)基因被轉(zhuǎn)錄翻譯成蛋白片段，再由工程化內(nèi)含肽精確地剪接組裝成治療所需的全長(zhǎng)功能蛋白。

　　SpliceBio的目標(biāo)是突破AAV載體容量限制，將基因療法的應(yīng)用范圍擴(kuò)展到更多由大基因突變引起的、目前難以治愈的遺傳性疾病。

　　AAV基因療法是全球生物醫(yī)藥熱門(mén)賽道，中國(guó)相關(guān)管線(xiàn)研發(fā)亦如火如荼。據(jù)醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)，國(guó)內(nèi)有超200個(gè)AAV基因療法項(xiàng)目同步在研。今年4月，中國(guó)首個(gè)血友病B基因治療藥物（信念醫(yī)藥的波哌達(dá)可基）獲批上市，為賽道發(fā)展提振了信心。

　　同時(shí)，2024年以來(lái)，國(guó)內(nèi)多家AAV基因療法公司獲得投資者支持，因諾惟康、金唯科生物、康霖生物、朗信生物、星眸生物、安龍生物等公司均宣布完成最新融資，顯示出該賽道的發(fā)展?jié)摿Α?/p>

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