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首個個性化癌癥治療的“無細(xì)胞”CRISPR技術(shù)

來源:網(wǎng)絡(luò)

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日期:2025-06-09 01:00:04

  單一技術(shù)可以幫助殺死超級細(xì)菌,減緩癌癥的發(fā)展,并有可能幫助我們消除世界饑餓。不,這種技術(shù)并不是魔術(shù)。它是科學(xué)——CRISPR-Cas9,一個卓越的基因編輯工具。

  不過,就像魔術(shù)師一樣,CRISPR-Cas9不會透露它是如何完成它的非凡壯舉的。

  目前,來自Gene Editing Institute的一個團(tuán)隊開發(fā)了一種新的CRISPR工具,開云官方入口 開云網(wǎng)址使研究人員能夠觀察CRISPR是如何完成它的壯舉的,并在編輯過程中給予研究員們更多的控制權(quán)。他們今天(4月19日)在CRISPR期刊上發(fā)表了他們的研究成果。

  Cas9是一種蛋白質(zhì),在CRISPR-Cas9系統(tǒng)的編輯工具中充當(dāng)“剪刀”。 Cas9在細(xì)胞內(nèi)可很好地發(fā)揮作用,但當(dāng)研究人員將DNA從細(xì)胞中提取出來時,它的效果就不那么好了。這是一個問題,因為研究人員試圖將這個工具用于新的應(yīng)用程序。

  “當(dāng)你在一個細(xì)胞內(nèi)部使用CRISPR時,就像是在一個黑盒子里工作,在那里你無法真正觀察到機(jī)器的齒輪做這些驚人的事情,”基因編輯研究所首席研究員兼主任Eric Kmiec在一次新聞發(fā)布會中表示。“你可以看到結(jié)果,對基因的編輯,但不知道如何到達(dá)那里,這對確保CRISPR可以安全地用于治療患者很重要。”

  為了創(chuàng)建一個“無細(xì)胞”CRISPR工具,Kmiec和他的同事用另一種蛋白質(zhì)取代了Cas9,即Cpf1,也被稱為Cas12a。通過CRISPR-Cpf1,他們發(fā)現(xiàn)他們可以從一個細(xì)胞中移除一個叫做質(zhì)粒的DNA分子并在試管中進(jìn)行編輯。

  根據(jù)研究人員的說法,他們是第一個可以做到這一點(diǎn)的CRISPR工具,而且它在幾個方面可能比CRISPR-Cas9更好。

  首先:它可以讓研究人員看到CRISPR到底在做什么。正如Kmiec所提到的,這一點(diǎn)非常重要,這樣科學(xué)家就可以確保治療對病人是安全的。

  其次,這是一種更快速的診斷測試方法。導(dǎo)致癌癥的突變在每個病人身上都不一樣。根據(jù)Kmiec的說法,醫(yī)生可以使用CRISPR-Cpf1比使用CRISPR-Cas9更快地確定導(dǎo)致患者疾病的特定突變的原因。反過來,這又能幫助醫(yī)生為他們的病人確定最佳的治療方案。

  當(dāng)Cas9進(jìn)行切割時,它會在基因上留下“鈍端”。如果切割是研究人員想要做的,那就沒什么大不了的,但是,鈍端并不適合附著在新的遺傳密碼上。另一方面,Cpf1留下了“粘性的末端”,使研究人員更容易插入新的DNA。

  基因編輯研究所已經(jīng)在尋找一個商業(yè)合作伙伴,將他們的CRISPR-Cpf1工具用于癌癥診斷,所以在不久的將來,你可能會看到它在實(shí)驗室里制造“魔法”。

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