一種被稱為“先導(dǎo)編輯”的尖端基因編輯技術(shù)首次用于治療人類，標(biāo)志著CRISPR家族最全能的“成員”首次在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域亮相。

　　接受治療的是一名患有罕見(jiàn)免疫疾病的18歲青少年。研究人員設(shè)計(jì)了這種治療方法，以糾正導(dǎo)致慢性肉芽腫病的突變。這是一種危險(xiǎn)的疾病，會(huì)使包括中性粒細(xì)胞在內(nèi)的多種免疫細(xì)胞喪失功能。

　　5月19日，美國(guó)生物技術(shù)公司Prime Medicine公布了研究結(jié)果。在接受治療一個(gè)月后，這名青少年沒(méi)有出現(xiàn)嚴(yán)重的副作用。而且，該療法似乎恢復(fù)了患者2/3中性粒細(xì)胞中的一種關(guān)鍵酶的功能，從而顯著增強(qiáng)了他的免疫系統(tǒng)。該研究尚未在同行評(píng)議的期刊上發(fā)表。

　　法國(guó)內(nèi)克爾兒童醫(yī)院研究基因治療的Annarita Miccio表示：“這是一種有望治療難治性疾病的方法，Prime Medicine之前在小鼠身上的研究結(jié)果令人鼓舞。他們花了很多精力設(shè)計(jì)出從長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看非常有效的完美策略?！?/p>

　　但Miccio補(bǔ)充說(shuō)，現(xiàn)在確認(rèn)這種療法是否成功還為時(shí)過(guò)早。要確定經(jīng)過(guò)編輯的干細(xì)胞在“茁壯成長(zhǎng)”，需要6個(gè)月到1年時(shí)間。

　　盡管有這些早期成功的跡象，Prime Medicine卻宣布將不再單獨(dú)開(kāi)發(fā)這種名為PM359的療法，而是會(huì)探索PM359在該公司以外的臨床開(kāi)發(fā)方案。

　　Prime Medicine聯(lián)合創(chuàng)始人、美國(guó)布羅德研究所的化學(xué)生物學(xué)家劉如謙表示，這一決定反映了針對(duì)罕見(jiàn)疾病開(kāi)發(fā)基因編輯療法面臨的嚴(yán)峻現(xiàn)實(shí)?！翱茖W(xué)已經(jīng)取得了長(zhǎng)足進(jìn)步，許多患者將從這些基因編輯療法中受益?！彼f(shuō)，“但歸根結(jié)底，這不僅是一個(gè)科學(xué)技術(shù)問(wèn)題，還是一個(gè)經(jīng)濟(jì)問(wèn)題?！?/p>

　　目前市場(chǎng)上唯一的基因編輯療法是一種基于CRISPR-Cas9的治療兩種血液疾病——鐮狀細(xì)胞病和β-地中海貧血的方法。這種療法每劑藥物的成本超過(guò)200萬(wàn)美元，在美國(guó)和英國(guó)的推廣速度緩慢。

　　而一系列改進(jìn)的基因編輯技術(shù)有望提供經(jīng)典CRISPR-Cas9之外的其他治療選擇。美國(guó)南加利福尼亞大學(xué)凱克醫(yī)學(xué)院的Joseph Hacia說(shuō)：“這就像升級(jí)你的智能手機(jī)系統(tǒng)。新版本不斷推出，工具也在不斷完善?！?/p>

　　一些臨床試驗(yàn)正在使用另一種被稱為堿基編輯的基因編輯技術(shù)。5月15日，美國(guó)費(fèi)城兒童醫(yī)院的研究人員稱，首次使用堿基編輯技術(shù)為一名患有致命代謝紊亂的嬰兒設(shè)計(jì)了定制療法。

　　而這次的先導(dǎo)編輯比CRISPR-Cas9或堿基編輯更通用、更可預(yù)測(cè)，并且能夠以可編程的方式重寫(xiě)、插入或刪除DNA片段。

　　Prime Medicine的治療方案包括取出一個(gè)人的血液干細(xì)胞，在對(duì)其進(jìn)行編輯后重新引入人體，但這一過(guò)程增加了治療成本和復(fù)雜性。

　　Miccio說(shuō)，一些公司已經(jīng)放棄了對(duì)從人體中取出的細(xì)胞進(jìn)行基因編輯的療法，轉(zhuǎn)而支持可以直接進(jìn)入人體的更簡(jiǎn)單的方法。劉如謙表示，他的實(shí)驗(yàn)室越來(lái)越多地關(guān)注可以替換整個(gè)基因的技術(shù)，這樣一來(lái)，在特定基因中攜帶任何致病突變的人都可以使用相同的療法進(jìn)行治療。

　　Prime Medicine表示，公司將繼續(xù)開(kāi)發(fā)先導(dǎo)編輯療法，但將重點(diǎn)放在那些可以直接進(jìn)入人體的療法上，其中包括囊性纖維化和兩種肝臟疾病的潛在治療方法。（王方）

　　鄧宏章對(duì)此形象地比喻：“傳統(tǒng)LNP像‘硬闖城門’的士兵，難免傷及無(wú)辜；而TNP則是‘和平訪問(wèn)’的來(lái)客，以最小代價(jià)達(dá)成使命?！?/p>

　　加強(qiáng)統(tǒng)籌協(xié)調(diào)，健全部際協(xié)同、央地協(xié)作、區(qū)域合作的工作機(jī)制，創(chuàng)新體制機(jī)制，加大政策支持，加強(qiáng)統(tǒng)計(jì)監(jiān)測(cè)，深化開(kāi)放合作，著力提升科技服務(wù)業(yè)發(fā)展環(huán)境。

　　以“矢志創(chuàng)新發(fā)展，建設(shè)科技強(qiáng)國(guó)”為主題的第九個(gè)全國(guó)科技工作者日系列活動(dòng)將于近期陸續(xù)開(kāi)展。

　　這一發(fā)現(xiàn)對(duì)恒星演化理論、致密星吸積物理和雙星并合引力波源研究具有重要意義。

　　若不采取緊急行動(dòng)，到2030年，全球至少半數(shù)青少年（超10億人）將生活在健康風(fēng)險(xiǎn)高發(fā)的“多重負(fù)擔(dān)國(guó)家”，面臨HIV感染、早孕、抑郁、營(yíng)養(yǎng)不良等多重威脅。

　　中國(guó)科學(xué)技術(shù)大學(xué)生命科學(xué)與醫(yī)學(xué)部薛天、馬玉乾團(tuán)隊(duì)與國(guó)內(nèi)外科研機(jī)構(gòu)合作，制備出高透明、高轉(zhuǎn)化效率的上轉(zhuǎn)換隱形眼鏡，可實(shí)現(xiàn)人類近紅外時(shí)空色彩圖像視覺(jué)能力。相關(guān)研究成果5月22日在線發(fā)表在國(guó)際期刊《細(xì)胞》上。

　　近年來(lái)，中國(guó)堅(jiān)定走生態(tài)優(yōu)先、綠色發(fā)展之路，著力完善生物多樣性保護(hù)空間格局、強(qiáng)化生物多樣性監(jiān)督管理、織密生物多樣性保護(hù)制度網(wǎng)，生物多樣性保護(hù)水平穩(wěn)步提升。

　　這是進(jìn)入空間站應(yīng)用與發(fā)展階段以來(lái)，航天員首次通過(guò)天和核心艙節(jié)點(diǎn)艙出艙，航天員出艙與貨物出艙任務(wù)首次關(guān)聯(lián)耦合實(shí)施。

　　在5月30日第九個(gè)全國(guó)科技工作者日到來(lái)之際，中國(guó)科協(xié)22日舉行新聞發(fā)布會(huì)介紹今年的全國(guó)科技工作者日系列活動(dòng)：中國(guó)科協(xié)層面將舉辦1個(gè)主場(chǎng)活動(dòng)，省級(jí)科協(xié)層面將推出2300余項(xiàng)特色活動(dòng)，百余家全國(guó)學(xué)會(huì)將開(kāi)展各類活動(dòng)，50余個(gè)高?？茀f(xié)及企業(yè)科協(xié)等基層組織將開(kāi)展200余項(xiàng)活動(dòng)。

　　5月22日，小米15周年戰(zhàn)略新品發(fā)布會(huì)在北京召開(kāi)，小米正式發(fā)布首款3nm旗艦處理器“玄戒O1”。

　　聯(lián)合國(guó)秘書(shū)長(zhǎng)古特雷斯指出，生物多樣性是生命網(wǎng)絡(luò)的經(jīng)緯，更是人類文明的基石，而今這張網(wǎng)絡(luò)正被快速撕裂。聯(lián)合國(guó)也呼吁各國(guó)迅速編制與KMGBF目標(biāo)一致的國(guó)家生物多樣性戰(zhàn)略和行動(dòng)計(jì)劃，并納入國(guó)家可持續(xù)發(fā)展戰(zhàn)略中。

　　自然界中，魚(yú)類能在水流復(fù)雜多變的水下靈活游動(dòng)、避開(kāi)障礙，主要得益于身體兩側(cè)能感知水流變化的側(cè)線

　　自然資源是人類生存發(fā)展的重要基礎(chǔ)，人與自然和諧共生離不開(kāi)對(duì)自然資源的高水平保護(hù)和高效率利用。保護(hù)和利用好自然資源的奮斗路上，有哪些難忘的故事？

　　與大科學(xué)裝置近距離接觸，聆聽(tīng)院士專家講解科學(xué)前沿，沉浸式感受神奇的科學(xué)現(xiàn)象……近日，中國(guó)科學(xué)院第二十一屆公眾科學(xué)日活動(dòng)舉辦，所屬135個(gè)單位“開(kāi)門迎客”，

　　從閩北山鄉(xiāng)到廣袤神州，科技特派員制度歷經(jīng)20余載深耕厚植，已成為全面推進(jìn)鄉(xiāng)村振興、加快農(nóng)業(yè)農(nóng)村現(xiàn)代化建設(shè)的重要力量。

　　（解讀人：王挺，系中國(guó)科普作家協(xié)會(huì)副理事長(zhǎng)、中國(guó)科學(xué)技術(shù)大學(xué)研究員，本文原載于《科普時(shí)報(bào)》）

　　基于全基因組SNP的種群基因組學(xué)研究揭示，全球雪豹可劃分為兩大遺傳支系：北部支系和南部支系。基因組水平評(píng)估發(fā)現(xiàn)，相比雪豹南部支系，北部支系的基因組雜合度和種群遺傳多樣性較低，這些特征與其演化歷史及較小的有效種群大小相吻合。

　　我國(guó)的甘肅皋蘭什川古梨園系統(tǒng)、浙江德清淡水珍珠復(fù)合養(yǎng)殖系統(tǒng)、福建福鼎白茶文化系統(tǒng)三項(xiàng)遺產(chǎn)系統(tǒng)順利通過(guò)專家評(píng)審，正式被聯(lián)合國(guó)糧農(nóng)組織認(rèn)定為全球重要農(nóng)業(yè)文化遺產(chǎn)。

　　科學(xué)家發(fā)現(xiàn)，在線一類的大語(yǔ)言模型（LLM）如能根據(jù)對(duì)手的個(gè)性化信息調(diào)整論據(jù)，其說(shuō)服力將比人類高64.4%。瑞士洛桑聯(lián)邦理工學(xué)院的Francesco Salvi和同事分別將900名美國(guó)人與另一個(gè)人或GPT-4配對(duì)，使雙方辯論各種社會(huì)政治議題。kaiyun網(wǎng)頁(yè)登錄入口 開(kāi)云在線