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基因編輯突破性進(jìn)展:“定制化基因療法”首次成功應(yīng)用于人類(lèi)患者

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日期:2025-05-17 12:31:46

  Kaiyun官網(wǎng)登錄入口 開(kāi)云網(wǎng)站每經(jīng)AI快訊,CRISPR基因編輯取得突破性進(jìn)展,首次有研究團(tuán)隊(duì)在短短六個(gè)月內(nèi)開(kāi)發(fā)出“為一人定制”的CRISPR體內(nèi)治療藥物。

  日前,美國(guó)費(fèi)城兒童醫(yī)院與賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)團(tuán)隊(duì)將定制的CRISPR基因編輯療法,成功應(yīng)用在一名患有罕見(jiàn)遺傳病的兒童(9.5個(gè)月大)身上,這標(biāo)志著該技術(shù)首次成功應(yīng)用于人類(lèi)患者。這項(xiàng)研究成果已發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上,并在美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)年會(huì)上進(jìn)行了。

基因編輯突破性進(jìn)展:“定制化基因療法”首次成功應(yīng)用于人類(lèi)患者(圖1)

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