近日,中國(guó)科學(xué)院北京基因組研究所宣布,其研發(fā)的新一代基因編輯技術(shù)精準(zhǔn)基因刀(PrecisionCut)在臨床前研究中取得重大突破:編輯準(zhǔn)確率達(dá)到驚人的99.9%,脫靶效應(yīng)(意外編輯錯(cuò)誤位點(diǎn))降低至幾乎可忽略的水平,同時(shí)能夠同時(shí)精準(zhǔn)編輯多達(dá)50個(gè)基因位點(diǎn)。
這是基因編輯領(lǐng)域的革命性突破,項(xiàng)目負(fù)責(zé)人、中科院院士陳志堅(jiān)在新聞發(fā)布會(huì)上表示,它解決了傳統(tǒng)CRISPR技術(shù)面臨的最大挑戰(zhàn)——精準(zhǔn)性和安全性,為基因治療開辟了全新道路。
更令人振奮的是,這項(xiàng)技術(shù)在針對(duì)晚期胰腺癌的首批臨床試驗(yàn)中顯示出前所未有的療效。在接受治療的24名晚期患者中,18人的腫瘤完全消失,其余6人腫瘤縮小超過(guò)80%,Kaiyun官網(wǎng)登錄入口 開云網(wǎng)站無(wú)一例嚴(yán)重不良反應(yīng)。
這些結(jié)果遠(yuǎn)超我們的預(yù)期,北京協(xié)和醫(yī)院腫瘤科主任、臨床試驗(yàn)負(fù)責(zé)人王建華教授表示,胰腺癌一直被視為癌中之王,五年生存率不到10%。這項(xiàng)技術(shù)可能徹底改變這一現(xiàn)狀。
這一突破立即引發(fā)全球醫(yī)學(xué)界轟動(dòng)。《自然》雜志主編瑪格麗特·哈里斯在社論中寫道:中國(guó)科學(xué)家的這一突破可能標(biāo)志著人類醫(yī)學(xué)史上的一個(gè)轉(zhuǎn)折點(diǎn),它有望徹底改變我們對(duì)癌癥、遺傳疾病乃至衰老的認(rèn)知和治療方式。
諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)得主、CRISPR技術(shù)發(fā)明者之一詹妮弗·杜德納表示:這是CRISPR技術(shù)發(fā)展的重要里程碑,中國(guó)科學(xué)家的創(chuàng)新令人印象深刻。這將加速基因治療的臨床應(yīng)用。
1. **遺傳疾病**:有望治愈鐮狀細(xì)胞貧血、地中海貧血等數(shù)千種單基因遺傳疾病
這項(xiàng)技術(shù)的潛力遠(yuǎn)超我們的想象,中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院院長(zhǎng)王辰院士表示,它可能成為繼抗生素、疫苗之后,人類醫(yī)學(xué)史上的第三次重大革命。
這一突破也將對(duì)全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)產(chǎn)生深遠(yuǎn)影響。多家投資機(jī)構(gòu)預(yù)測(cè),基因編輯治療市場(chǎng)將從2023年的100億美元爆發(fā)式增長(zhǎng)至2030年的5000億美元,年復(fù)合增長(zhǎng)率超過(guò)70%。
基因編輯技術(shù)將徹底重塑醫(yī)藥行業(yè)格局,高盛醫(yī)療健康首席分析師張明在最新研報(bào)中指出,傳統(tǒng)的小分子藥物和抗體藥物可能在某些領(lǐng)域被基因療法所取代,制藥巨頭需要迅速調(diào)整戰(zhàn)略。
當(dāng)我們能夠精準(zhǔn)編輯人類基因組時(shí),我們需要非常謹(jǐn)慎地思考其邊界,北京大學(xué)醫(yī)學(xué)倫理學(xué)教授李曉明表示,治療疾病是一回事,但如果這項(xiàng)技術(shù)被用于增強(qiáng)人類能力或設(shè)計(jì)嬰兒特征,將引發(fā)深刻的倫理問(wèn)題。
中國(guó)國(guó)家衛(wèi)健委已宣布成立基因編輯倫理監(jiān)管委員會(huì),制定嚴(yán)格的監(jiān)管框架。同時(shí),中國(guó)已呼吁建立全球性的基因編輯治理機(jī)制,確保這項(xiàng)技術(shù)造福全人類。
精準(zhǔn)基因刀技術(shù)的研發(fā)團(tuán)隊(duì)已公布了未來(lái)五年的研發(fā)路線種常見癌癥的臨床試驗(yàn)
4. **2028年**:實(shí)現(xiàn)技術(shù)的規(guī)?;?、平民化,將治療成本降低90%以上
基因時(shí)代已經(jīng)到來(lái),陳志堅(jiān)院士在發(fā)布會(huì)結(jié)束時(shí)表示,這項(xiàng)技術(shù)將像智能手機(jī)改變通信一樣,徹底改變醫(yī)療的面貌。我們的目標(biāo)是讓每個(gè)人都能負(fù)擔(dān)得起、用得上這項(xiàng)技術(shù),最終實(shí)現(xiàn)人類對(duì)疾病的終極勝利。
*編者按:本文內(nèi)容基于最新研發(fā)進(jìn)展和臨床數(shù)據(jù),部分預(yù)測(cè)性內(nèi)容僅供參考。基因編輯技術(shù)發(fā)展迅速,相關(guān)信息可能隨時(shí)更新。*
在第二任期滿100天之際,美國(guó)總統(tǒng)特朗普接受采訪。面對(duì)關(guān)稅戰(zhàn)導(dǎo)致的物價(jià)飛漲,特朗普竟堅(jiān)稱不會(huì)有通貨膨脹,美國(guó)即將迎來(lái)好日子。特朗普說(shuō):“我覺得我們即將迎來(lái)好日子,自從我上臺(tái)以來(lái),油、食品、雞蛋的價(jià)格都在下跌,幾乎所有東西的價(jià)格都在下跌。
美國(guó)商務(wù)部4月30日公布最新數(shù)據(jù)顯示,2025年第一季度美國(guó)國(guó)內(nèi)生產(chǎn)總值(GDP)環(huán)比按年率計(jì)算萎縮0.3%。2024年第四季度,美國(guó)GDP環(huán)比按年率計(jì)算增長(zhǎng)2.4%。這一數(shù)據(jù)的糟糕程度超出市場(chǎng)預(yù)期,凸顯美國(guó)政府關(guān)稅政策引發(fā)的不確定性持續(xù)上升,并導(dǎo)致企業(yè)與消費(fèi)者信心下滑。
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