據科技日報，美國賓夕法尼亞大學工程與應用學院研究團隊開發(fā)出一種新型基因編輯平臺——“最小通用遺傳擾動技術（mvGPT）”。這一平臺集成了基因精確編輯、基因表達激活與抑制等多重功能，為研究DNA功能原理、治療遺傳性疾病提供了有力工具。相關論文發(fā)表于新一期《自然·通訊》雜志。

　　研究團隊解釋說，并非所有遺傳疾病都源自遺傳密碼本身的錯誤，有些遺傳疾病，如Ⅰ型糖尿病，是由于某些基因表達過度或不足所致。以往若要同時糾正多個互不相干的遺傳異常，如編輯一個基因的同時抑制另一個基因的表達，需要借助多種不同工具。他們希望打造一個既能精確有效地編輯DNA，還能調控基因表達的單一平臺，因此mvGPT應運而生。

　　mvGPT平臺將能夠修改DNA序列的“先導編輯器”、兩款分別用于增加或抑制基因表達的工具結合在一起。研究團隊表示，由于mvGPT占用的空間小于3個單獨工具所占用的總體空間，因此更容易被遞送到細胞內。無論是mRNA鏈，Kaiyun官方網站 Kaiyun官方登錄還是用于傳遞基因編輯工具的病毒，均可作為mvGPT的遞送載體。接下來，他們計劃在患有其他遺傳疾?。ㄈ缧难芗膊。┑膭游锬Ｐ椭校M一步測試mvGPT的效能。

　　1月7日，由中國科學院竇科峰院士領銜肝膽外科及全院十余個學科專家團隊，成功將基因編輯豬的肝臟原位植入到腦死亡患者體內，在國際上首次實現(xiàn)基因編輯豬肝臟對人體肝臟完全替代。該項研究的順利開展，是異種領域又一突破，也是異種肝移植向臨床邁進的關鍵一步，為未來臨床應用提供了重要理論依據和技術支撐。

　　基因編輯是一種革命性的治療技術，通過精確地修改生物體基因組，Kaiyun官方網站 Kaiyun官方登錄以糾正遺傳病變或疾病相關基因的突變，有望治愈一系列遺傳性疾病、癌癥、罕見病等。

　　目前基因編輯技術包括ZFNs、TALENs、Prime Editing、CRISPR-Cas9等（CRISPR-Cas9憑借高效、簡便、經濟的特點，成為目前最常用的基因編輯工具）。從CAR-T到mRNA再到基因編輯療法，現(xiàn)代制藥產業(yè)或許將真正進入小分子化藥、大分子生物藥、CGT（細胞和基因療法）并駕齊驅的時代。

　　據《Big Ideas 2023》投研預測，到2030年基因編輯療法年總收入將達到300億美元，如果能夠拓展應用于治療1型糖尿病，年總收入將擴展至600億美元。

　　雙鷺藥業(yè)早年參股的AC公司擁有基因編輯和其它與轉基因兔生產相關的系列技術，其中兔生產相關的系列技術系全新的技術，AC公司的該項研究依托密西根大學強大的研發(fā)，目前進展已屬全球領先水平。

　　百普賽斯在小核酸藥物領域已開發(fā)出多款產品，比如用于基因編輯的CRISPR-Cas系列的酶，用于工藝殘留檢測的核酸殘留檢測試劑盒、酶殘留檢測試劑盒等試劑盒產品，助力小核酸藥物的研發(fā)和生產。

　　利民股份的技術團隊可以通過基因編輯技術創(chuàng)造新的生物活性物質或者改良現(xiàn)有的殺蟲基因，隱形基因簇的表達能發(fā)現(xiàn)新的候選化合物，從而開發(fā)出更有效、更安全的生物農藥。

　　南模生物主要從事基因修飾動物模型的研發(fā)、生產、銷售及相關技術服務，即以小鼠、大鼠、斑馬魚、線蟲等模式生物為載體，利用基因編輯技術將目的DNA片段導入或刪除、修改內源基因，而構造出的能夠模擬人類特定生理、病理、細胞特征的生物模型。

　　科前生物建立了病原學與流行病學研究技術平臺、基因編輯技術平臺、高效表達技術平臺、mRNA疫苗開發(fā)技術平臺、反向遺傳操作技術平臺、病毒懸浮培養(yǎng)技術平臺、高效純化技術平臺、多聯(lián)多價疫苗研究技術平臺等多個平臺。

　　從二級市場表現(xiàn)來看，據證券時報·數據寶統(tǒng)計，截至1月13日收盤，基因編輯概念股今年以來平均下跌3.99%，4股逆市上漲，分別是美邦科技、、百濟神州-U、。

　　從研發(fā)強度來看，2024年前三季度，基因編輯概念股中，研發(fā)費用占營收比例超10%的有9只，占比過半數。其中、碩世生物、、、研發(fā)費用占營收比例排在前五位。